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8月5日,安斯泰来(Astellas Pharma)宣布,美国FDA批准Izervay (avacincaptad pegol)玻璃体内注射液用于治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)引起的地图样萎缩(GA)。Izervay是Iveric Bio旗下的一款补体C5蛋白抑制剂。借由靶向C5蛋白,Izervay具潜力抑制补体系统活化,进而避免视网膜细胞萎缩与地图样萎缩病程的进展。2023年7月11日,安斯泰来完成了对Iveric Bio的收购。
黄斑是眼球视网膜的一小块区域,处于人眼的光学中心区,为视力轴线的投影点。而黄斑地图状萎缩(Geographic Atrophy,GA)是年龄相关性黄斑变性(AMD)的一种晚期形式,随着黄斑变性恶化,黄斑中视网膜细胞及其下方血管丧失导致视网膜组织萎缩,随着时间的推移,这些病变区域会扩大,引发视觉功能进行性和不可逆性衰退,最终会导致患者失明。随着全球人口老龄化的加剧,GA 将成为影响老年人群视力的首要因素。
CHAPLE是一种极度罕见的遗传性免疫疾病,全世界已知患有CHAPLE的患者不到100人,目前还没有针对CHAPLE的治疗方法获批。CHAPLE患者由于编码CD55蛋白的基因突变而无法调节补体活动,CD55是一种调节人体补体系统的蛋白质,如果没有适当的CD55调控,补体系统可能会攻击正常细胞,造成上消化道的血管和淋巴管的损害,并导致蛋白质和血细胞的损失。pozelimab是一种全人源单克隆抗体,旨在阻断补体因子C5的活性,预防由补体途径介导的疾病。
Bemdaneprocel是一种在研细胞疗法,由多能干细胞衍生、可产生多巴胺的神经元组成,通过手术植入帕金森病患者的大脑,重建帕金森病患者脑内受破坏的神经网络,借此恢复患者的运动和非运动功能。BRT-DA01试验就是在此基础上,通过将人源多能肝细胞转化为产生多巴胺的脑细胞。再利用改装后的MSK-DA01细胞递送仪器将脑细胞递送到大脑对应部位,通过检测后续患者不良事件和运动功能改善等指标,评估该疗法的安全性和有效性的。
针对申报临床研究的药品情况,据CPM新药研发监测数据库中的中国研发情报板块统计,在2023年8月份,按受理号计,国家药品审评中心(CDE)新受理临床申请209件,包括国产药174件,进口药35件。按药品通用名计,共涉及97个品种,国产药临床申请中,包括36个化药、42个生物制品和2个中药;进口药临床申请中,包括7个进口化药和10个进口生物制品。按照新药申报临床(CDE)的注册分类统计,1类新药高达87个。
针对国内上市申请药品,据CPM新药研发监测数据库统计,在2023年8月份,按受理号计,国家药品审评中心CDE新受理生产/上市注册申请药品,其中心血管系统用药最多34件,消化系统用药排名第二31件,抗肿瘤药并列第二也是31件。按照药品国产进口类别统计,国产化药248件,国产生物制品8件,进口化药13件,进口生物制品6件。按照国产进口药品创新程度分类,国产仿制药239件,国产新药21件,进口仿制药9件,进口新药10件。