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　　骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，高风险向急性髓系白血病(AML)转化。MDS是一种老年病，发病率随年龄增长而增加，欧美患者的中位年龄在70岁以上，与欧美患者相比，中国患者往往更年轻，诊断时中位年龄范围为49至62岁 。2012年发布的区域性流行病学调查显示，中国成人平均MDS年发病率为1.5/10万，随着中国人口老龄化的进展，MDS的发病率很可能继续增加。

　　据上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师张苏江教授介绍，很多MDS患者需要依赖输血治疗，但由于多种原因，很大程度此需求不能得到完全满足，亟需创新的治疗手段，同时需要对MDS疾病有充分的认知。在MDS诊疗方面，瑞金医院通过多学科协作模式为患者提供个性化综合治疗，在早期诊断、精准治疗，以及造血干细胞移植方面取得了显著的进展，瑞金还积极开展了多项临床试验，推动新型治疗方法的研发和应用。复旦大学附属中山医院和上海交通大学医学院附属仁济医院等在MDS领域同样作出了重要贡献，他们在免疫调节治疗、靶向治疗、基因学研究和个性化治疗方面积累了丰富的经验，并且利用先进的基因测序技术和创新性研究，为MDS患者提供了更多治疗选择。

　　上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科副主任医师许晓倩教授表示，MDS发病的机制非常复杂，它可能是很多因素聚集在一起的综合影响结果，包括一些基因上的改变，还有免疫系统、骨髓造血微环境的问题等，它是各个方面相互作用的结果，并且这个过程可以发展很多年。和欧美国家相比，中国MDS患者发病有其自己的特征，最常见的特征就是中国MDS患者相对比较年轻。MDS确诊后，建议患者定期比如每3个月查血常规，及时进行疾病评估，如果血常规发现血红蛋白、血小板进一步下降，或者是白细胞异常，就需要进一步诊治。如果疾病发生进展，建议尽量做造血干细胞移植。此外，靶向治疗也是老年患者比较常见的治疗方式。

　　复旦大学附属中山医院血液科主治医师张雪皎教授说，MDS患者分较低危的和较高危人群，贫血是较低危MDS的最常见症状，几乎90%的患者都会存在贫血。严重的贫血会增加患者心血管等疾病发病风险，还会增加死亡的风险。输血是十分重要的治疗手段，但也面临着输血依赖、感染风险增加、铁过载等问题。对于较低危MDS患者的治疗，首要考虑的是要改善其血细胞减少的状态，尽量减少输血导致的铁过载的现象，提高现有治疗的耐受性和改善生活质量。

　　上海交通大学医学院附属仁济医院血液科主任医师韩晓凤教授指出，现在关于MDS的治疗手段还是非常有限的。任何一个肿瘤包括MDS都是个体化治疗，它的治疗目标、手段、策略、方案都不是完全统一的，要结合患者年龄、体能状态、合并症、依从性等，医患共同沟通，最后制定方案。“我们分为较高危组和较低危组来指定相应的治疗策略，较低危主要治疗目标是改善血细胞减少，改善生活质量。对高危患者我们希望通过比较强的治疗手段来延缓疾病的进展，延长患者生存，使疾病能够治愈，建议有条件的较高危MDS患者首选做异基因造血干细胞移植，因为移植是唯一根治这类患者的方法。此外，化疗也是MDS高危患者的选择之一。” 韩晓凤教授还介绍了MDS治疗领域的最新进展，指出促红细胞成熟剂等创新治疗药物在疗效与安全性等方面展现了优势，，有望成为未来的治疗选择。