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美国近年来先后发布了《2020年未来产业法案》、《关键与新兴技术国家战略》、《2021美国创新和竞争法案》等报告法案,均把基因编辑、医疗、生物技术、再生医学、合成生物学等作为重点。德国专门出台了《国家生物经济战略》;英国发布了《技术与创新未来: 英国 2030 年的增长机会》部署了14个生物医药技术方向;日本政府制定颁布《2020科学技术白皮书》提出37个方向中近三分之一与生命健康密切相关。韩国政府发布《科学技术未来战略2045》,聚焦人体增强、基因细胞治疗、抗癌、脑疾病、脑波通讯等前沿领域。我国《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年(2021-2025年)规划和2035年远景目标纲要》关于未来产业的7个方向中就有2个与生命科学密切相关:类脑智能和基因技术。在深圳、杭州、沈阳、厦门等城市关于未来产业的规划文件中,生命健康也占有较大比重。
根据Market Research和Transparency Market Research研究显示,2020年全球干细胞市场预计超过1700亿美元。据前瞻产业研究院数据显示,2020年我国干细胞治疗产业市场规模将超1400亿元,年复合增长率超过30%。截止2020年06月30日,全球获批上市的干细胞药品计有41个,涉及诸多疾病的治疗。全球有近4000个干细胞治疗临床试验,我国在研的干细胞临床试验超过500个,近三年来也开始恢复受理了18个干细胞产品的申请。诸多研发管线,将会带来干细胞产品/药品赛道的爆发。
美国前总统卡特患有黑色素瘤,通过PD-1免疫检查点抑制剂治疗仅4个月后即痊愈,引起了巨大震撼。免疫检查点抑制剂得益于2018年诺贝尔生理学或医学奖得主的科学发现PD-1和CTLA-4两个免疫检查点在肿瘤治疗中的作用机制,已经成为最热门的药物研发方向。其中,靶向PD-1/PD-L1的试验超过2000个,已有6种PD-1抑制剂药物上市销售;科学家还发现了其他免疫检查点并在开发相关药物。
目前针对蛋白质靶点的药物开发存在巨大局限,仅有20%的蛋白能受药物分子调控,而高达80%的蛋白不能被目前常规药物制剂所靶向,属于不可成药蛋白。2004年诺贝尔化学奖成果发现了泛素调控的蛋白质降解过程,为药物开发提供了新的思路。2001年美国两位专家提出了所谓PROTACs基于蛋白质降解系统的药物研发策略,并且在近年来获得了巨大的发展。PROTACs策略最大的优势在于对“无成药性靶点”能够发挥作用,可以通过结合位点来“抓住”靶蛋白。