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GBT440-032试验（也称为 HOPE Kids 2/NCT04218084）旨在评估Oxbryta对2~15岁SCD患者和中风高危儿童脑动脉血流的经颅多普勒超声测量的影响。该研究招募了来自埃及、加纳、肯尼亚、尼日利亚、阿曼、沙特阿拉伯、美国和英国的 236 名患者。数据显示，在III期GBT440-032 试验中，接受Oxbryta治疗的患者比未用药时经历了更多的血管闭塞危机（VOC），有8人死亡。
1949年是SCD研究史上的另一个关键节点。那一年，E. Anthony Beet（美国人类遗传学家）和 James V. Neel（英国医生）确定了SCD是一种遗传性疾病，并且是由单一基因突变引起的。他们发现SCD遵循一种常染色体隐性遗传模式，这意味着个体必须从每个父母那里继承一个异常的血红蛋白β链基因才会发展成这种疾病。如果一个人只携带一个异常基因和一个正常基因，那么这个人就是该疾病的携带者，通常不会表现出严重的症状，但可以将这个基因传给下一代。
目前国内一、二线万人，若按每年新增鼻咽癌患者2.3万计算（5.1万-2.8万），3年后鼻咽癌患者存量总人数将超27万。我国约80%鼻咽癌患者EGFR呈阳性，MRG003最适配的潜在用药人群约21.6万人。假设MRG003 定价年费15万，MRG003渗透率峰值10%，那么MRG003潜在销售峰值将有32.4亿。而且鼻咽癌青壮年患者偏多，患者接受付费治疗的意愿更强烈，粗略预计MRG003鼻咽癌适应症实际销售峰值或在15亿-20亿之间。
另外，临床数据上，MRG003的表现十分亮眼，根据去年ESMO会议上公布的治疗鼻咽癌IIa期临床最新数据，MRG003的鼻咽癌适应症相关2.0mg/kg和2.3mg/kg两个剂量组的平均ORR达到50%以上。当前临床上鼻咽癌的前线治疗以化疗、免疫治疗为主，ORR一般在20-30%之间；现行CSCO指南一线鼻咽癌I级推荐方案是特瑞普利单抗和卡瑞丽珠单抗，其中特瑞普利单抗治疗后线%，卡瑞利珠单抗ORR 28.2%，ORR也不及30%。
